Yaşlanmayı Tersine Çevirmeyi Hedefleyen Gen Tedavisi İlk Kez İnsanda Test Ediliyor

Hücresel gençleştirme ve yaşlanmayı tersine çevirme alanında tarihi bir adım atıldı. Yıllardır laboratuvar ortamında incelenen epigenetik sıfırlama çalışmaları, Life Biosciences şirketinin geliştirdiği ER-100 tedavisi ile ilk kez insanlı klinik deney aşamasına geçti.

Yamanaka Faktörleri ile Kontrollü Gençleşme

Yaşlanmanın sadece fiziksel hücre hasarından değil, hücrelerin genetik talimatları okumasını engelleyen epigenetik değişimlerden de kaynaklandığı biliniyor. Life Biosciences tarafından geliştirilen ER-100, hücreleri tamamen sıfırlamak yerine onları daha genç bir duruma döndürmeyi hedefliyor. Tedavi, Nobel ödüllü Shinya Yamanaka'nın keşfettiği dört faktörden üçünü (OCT4, SOX2 ve KLF4) kullanarak hücre kimliğini silmeden yaşlanma belirtilerini geri çevirmeye odaklanıyor.

Şirketin kurucularından olan ve yaşlanma biyolojisi alanındaki çalışmalarıyla tanınan David Sinclair, bu çalışmanın insanlık için bir dönüm noktası olduğunu belirtiyor. Sinclair'e göre bu klinik deney, kaybolan epigenetik bilgilerin yeniden yüklenmesinin insan hastalıklarını iyileştirip iyileştiremeyeceğini test etmek için benzersiz bir fırsat sunuyor. Bu tür biyoteknoloji adımları, gelecekteki tıp yaklaşımlarını kökünden değiştirebilir.

İlk Hedef: Görme Kaybını Tedavi Etmek

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı ilk hücresel gençleştirme tedavisi olan ER-100, Faz 1 aşamasında öncelikle göz hastalıklarına odaklanıyor. Çalışma kapsamında açık açılı glokom ve ani görme kaybına yol açan NAION hastaları tedavi edilecek. Doğrudan göz içine yapılan enjeksiyonun ardından hastalara, genetik yeniden programlama sürecini kontrol etmek amacıyla sekiz hafta boyunca doksisiklin verilecek.

Gözün ilk hedef olarak seçilmesinin temel nedeni ise güvenlik. Göz içinde yapılan genetik müdahalelerin vücudun diğer bölgelerine yayılma riskinin düşük olması, olası yan etkilerin kontrol altında tutulmasını sağlıyor. Hayvan deneylerinde görme fonksiyonlarını kısmen geri kazandıran bu yöntemin güvenli olduğu kanıtlanırsa, gelecekte diğer organlar için de uygulanması planlanıyor.

Uzmanlar Riskler Konusunda Uyarıyor

Faz 1 çalışmasının Boston, New York, Los Angeles ve Charleston'daki merkezlerde toplam 18 gönüllü ile yürütülmesi planlanıyor. Ancak bilim dünyası bu teknolojinin insan deneyleri için tamamen hazır olup olmadığı konusunda ikiye bölünmüş durumda. Bazı uzmanlar, hücreleri yeniden programlayan genlerin kontrolsüz çoğalması durumunda teratom adı verilen ve saç, diş gibi farklı doku parçaları içeren karmaşık tümörlere yol açabileceği konusunda uyarılarda bulunuyor.