Yeni Gen Terapisi Farelerin Ömrünü Yüzde 20 Uzattı: İnsan Deneyleri 2026'da Başlıyor

Barselona Özerk Üniversitesi (UAB) araştırmacıları tarafından geliştirilen tek dozluk yeni bir gen terapisi, yaşlanma karşıtı çalışmalarda dikkat çekici bir sonuca imza attı. Fareler üzerinde yapılan testlerde yaşam süresini yüzde 20'den fazla uzatan bu tedavi, aynı zamanda yaşlanmaya bağlı organ bozulmalarını ve hafıza kayıplarını da önemli ölçüde yavaşlattı.

Tek Dozla Gelen Uzun Yaşam ve Sağlık

Molecular Therapy dergisinde yayımlanan araştırmaya göre, yaşlı farelere uygulanan tek doz gen terapisi enjeksiyonu, yaşam süresini yüzde 20,54 oranında artırdı. Profesör Fatima Bosch liderliğindeki ekip, FGF21 adı verilen metabolik hormonu üretmek üzere tasarlanmış bir tedavi yöntemi kullandı. Araştırmacılar, adeno-ilişkili viral vektör (AAV) taşıyıcısı yardımıyla bu geni farelerin iskelet kaslarına aktardı.

Kas içi enjeksiyonun ardından hücreler sürekli olarak FGF21 üretmeye başladı ve kana karışan bu protein tüm vücutta etkisini gösterdi. 27 ay süren araştırmanın sonucunda, farelerin sadece daha uzun yaşamakla kalmadığı, aynı zamanda vücut ağırlıkları, yağ birikimleri ve insülin duyarlılıklarının da daha sağlıklı seviyelere geldiği gözlemlendi.

Organlarda ve Hafızada Belirgin İyileşme

Tedavinin etkileri metabolizmayla sınırlı kalmadı. Yağ dokusunda iltihaplanmanın azaldığı, karaciğerde yaşlanmaya bağlı bozulmaların önüne geçildiği ve böbreklerdeki hasar göstergelerinin düştüğü tespit edildi. Kalpte ise yaşlanmayla ilişkilendirilen fibrozis gibi sorunların büyük ölçüde engellendiği kaydedildi.

En dikkat çekici bulgulardan biri ise beyin fonksiyonlarında ortaya çıktı. Tedavi edilen yaşlı farelerin hafıza ve öğrenme performanslarında belirgin iyileşmeler görüldü. Hatta bazı testlerde elde edilen sonuçların, genç farelerin performansına yaklaştığı belirtildi. Genetik analizler, bu başarının arkasında hücrelerin enerji üretim merkezleri olan mitokondrilerin işlevlerinin güçlenmesinin yattığını gösteriyor.

İnsanlı Deneyler 2026'da Başlıyor

Bu çalışma, araştırma ekibinin yaklaşık on yıldır yürüttüğü projelerin son halkasını oluşturuyor. Aynı ekip daha önce FGF21 tabanlı gen terapisinin obezite ve tip 2 diyabeti tersine çevirebildiğini kanıtlamıştı. Elde edilen bu başarılı sonuçlar, klinik uygulamalar için de yeni kapılar araladı.

ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Kriya Therapeutics, bu tedaviyi KRIYA-497 adıyla geliştirmeye devam ediyor. Şirket, tedaviyi öncelikle metabolik bozukluklarla ilişkili karaciğer hastalığı olan MASH hastalarında test etmeyi planlıyor. İnsanlı klinik deneylerin ise 2026 yılında başlaması bekleniyor.