Montana'nın Yeni "Deneme Hakkı" Yasası Nadir Hastalıklar İçin Umut Olabilir

ABD'nin Montana eyaletinde genişletilen "deneme hakkı" (right to try) yasası, ölümcül olmayan ancak tedavisi bulunmayan nadir hastalıklara sahip bireyler için yeni bir umut kaynağı oldu. Yasa, henüz onaylanmamış deneysel ilaçların, standart prosedürler beklenmeden hastalara ulaştırılmasına teorik olarak olanak tanıyor.

Zamanla Yarışan Bir Babanın Mücadelesi

Mart 2023'te dünyaya gelen Brody'nin babası DeVault, oğlunun gelişimsel gerilik belirtileri göstermesinin uzun sürmediğini belirtiyor. İki buçuk yaşına geldiğinde yapılan genetik testler, beyin ve kasların gelişmek için ihtiyaç duyduğu enerjiden yoksun kaldığı nadir bir durum olan kreatin taşıyıcı eksikliği (CTD) teşhisini ortaya koydu. Şu an üç yaşında olan Brody, iletişim kurmakta ve fiziksel hareketlerde büyük zorluklar yaşıyor.

DeVault, oğlunun nörolojik gelişimi için endişeli olduğunu vurguluyor. Küçük çocukların beyinlerinin son derece "plastik" (şekillendirilebilir) olduğu ve yaşamın ilk yıllarının uzun vadeli beyin gelişimi için kritik öneme sahip olduğu biliniyor. Bu nedenle aile, zaman daralmadan bir çözüm bulmak için çabalıyor.

Fransız Biyoteknoloji Şirketinden Umut Veren Tedavi

Fransa merkezli bir biyoteknoloji şirketi olan Ceres Brain Therapeutics, Brody gibi hastalara yardımcı olabilecek bir ilaç üzerinde çalışıyor. Şirketin CEO'su Thomas Joudinaud, kreatini doğrudan beyne ulaştırmak üzere tasarlanan bu tedavinin farelerde umut verici sonuçlar verdiğini belirtiyor. Burun spreyi olarak uygulanan ilacın, 48 sağlıklı yetişkin gönüllü üzerinde Faz I klinik denemeleri de yakın zamanda tamamlandı.

Ancak ilaç henüz CTD hastalarında veya çocuklarda test edilmedi. Joudinaud, CTD hastaları ve amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastaları için Fransa'da bir Faz II denemesi planlıyor. İlacın FDA (ABD Gıda ve İlaç Dairesi) kayıtlı olmaması ve üretim standartlarının mevcut FDA düzenlemeleriyle uyuşmaması nedeniyle, Brody'nin bu ilaca ABD'deki genişletilmiş erişim programları üzerinden ulaşması şu an için imkansız görünüyor.

Montana'nın Yeni Yasası Ne Getiriyor?

İşte bu noktada Montana'nın yeni yasası devreye giriyor. Eyalet, 2015 yılından bu yana ölümcül hastaların onaylanmamış ilaçlara erişimini sağlayan bir "deneme hakkı" yasasına sahipti. 2023'te kabul edilen yeni bir yasa, bu seçeneği teknik olarak ölümcül olmayan ancak nadir hastalık taşıyan kişileri de kapsayacak şekilde genişletti. Şart olarak ise ilaçların ön Faz I klinik denemelerinden geçmiş olması aranıyor.

Bu yasal düzenleme, DeVault gibi çaresiz ebeveynler için teorik de olsa yeni bir seçenek sunuyor. İlacın resmi onay alıp ABD pazarına girmesi yıllar sürebilir ve bu süre Brody'nin beyin plastisitesi penceresini kaçırmasına neden olabilir. Yeni yasa, hastaların bürokratik engellere takılmadan potansiyel hayat kurtarıcı tedavilere erişimini hızlandırmayı hedefliyor.