RNA Teknolojisiyle Geliştirilen Yeni İlaç Trigliseridi Yüzde 80 Düşürdü

Şiddetli trigliserid yüksekliği ve buna bağlı akut pankreatit riski taşıyan hastalar için umut verici yeni bir tedavi geliştirildi. Avrupa Kardiyoloji Derneği (ESC) kongresinde sunulan Faz 3 araştırma sonuçlarına göre, plozasiran adlı deneysel ilaç trigliserid seviyelerinde yüzde 80'e varan düşüş sağladı.

Faz 3 Çalışmalarında Çarpıcı Sonuçlar

Dünya genelinde 24 ülkede yürütülen SHASTA-3 ve SHASTA-4 adlı Faz 3 araştırmalarına, trigliserid düzeyi 500 mg/dL veya üzerinde olan toplam 757 hasta katıldı. Yaş ortalaması 53 olan katılımcıların bir kısmına bir yıl boyunca üç ayda bir deri altından 25 miligram plozasiran verilirken, diğer gruba plasebo uygulandı. Bir yılın sonunda, ilacı kullanan hastalarda trigliserid seviyelerinin yüzde 79 ile yüzde 81 arasında azaldığı gözlemlendi.

Akut Pankreatit Riskinde Büyük Düşüş

Şiddetli hipertrigliseridemi, kandaki yağ oranının tehlikeli seviyelere çıkmasıyla özellikle pankreasın aniden iltihaplanması anlamına gelen akut pankreatit riskini artırıyor. Araştırma verileri, plozasiran kullanan hastalarda akut pankreatit vakalarının plaseboya kıyasla yüzde 78 daha az görüldüğünü ortaya koydu. Hatta trigliserid seviyesi 880 mg/dL'nin üzerinde olan yüksek riskli grupta, çalışma süresince hiçbir pankreatit vakasına rastlanmadı.

RNA Teknolojisi ile Hedefe Yönelik Tedavi

Yeni nesil ilaç, tıpta giderek daha fazla kullanım alanı bulan RNA interference (RNA girişimi) teknolojisini temel alıyor. Bu yöntemle, trigliseridlerin kanda işlenmesinde kritik rol oynayan APOC3 proteininin üretimi baskılanıyor. Böylece kandaki fazla yağların çok daha hızlı bir şekilde temizlenmesi sağlanıyor.

Araştırmayı sunan Batı Avustralya Üniversitesi'nden Prof. Gerald Watts, mevcut tedavilerin bazı hastalarda yetersiz kaldığına dikkat çekerek, yeni ilacın güvenlilik profilinin oldukça olumlu olduğunu belirtti. Yan etkiler nedeniyle tedaviyi bırakanların oranı sadece yüzde 1,4'te kalırken, bu gelişmenin biyoteknoloji alanında yeni bir dönemi başlatabileceği ifade ediliyor.